生物信息學與藥物設計和新藥開發生物信息學與生物醫學領域另一個重要應用是藥物設計和新藥研發。生物信息學所提供的數據和軟件可以指導對藥物作用靶位的選定和藥物分子的設計。這種方法有快速、高效的特點，它的研究范圍包括大分子結構功能的模擬和預報、藥物分子與大分子結合的模擬、生物分子在指定細胞的分布和位點等。新藥研究和開發是一項耗資巨大的工程。過去，每一種新藥從研發到投入市場平均需要10～15年，耗費數十億美元。而現在，生物信息技術為藥物研究設計提供了嶄新的研究思路和手段，已經在新藥設計的各個環節，如初始階段、篩選及藥物設計，以及新藥開發階段發揮著越來越重要的作用。利用強大的計算工具，新藥開發平均費用降為8億美元，時C則縮短了2～3年。傳統藥物研究中，可供篩選的化合物數量有限，新藥發現的速度很慢，耗資巨大，成功率也很低。計算功能強大的超級計算機在篩選及藥物設計中的應用，給藥物發現帶來了新的機遇。特別是虛擬高通量篩選技術(high throughput virtual screening，HTVS)即一種并行分子對接(parallelmolecular docking)技術的發展，使藥物分子設計的效率提高幾百至幾千倍，時間比為1/10，所花的經費比可能為幾千/幾億美元。生物信息學不僅有助于藥物靶基的發現、藥物設計與藥物篩選，而且還有利于藥物開發的臨床研究。這主要表現在單核苷酸多態(SNP)、藥物基因學(pharmacogenomics)和藥物遺傳學的研究及結果的應用。例如腎上腺素受體基因上13個SNP所形成的不同單體型，與哮喘病治療藥物的藥物反應顯著相關。通過SNP與藥物反應的相關分析能夠顯示出在不同個體的藥物作用目標或藥物代謝途徑中存在某個酶的差異，揭示個體的基因組多態與疾病治療藥物反應之間的關系。這就讓我們可以預測出哪種藥或疫苗對哪些攜帶特殊基因型的個人最有效，因此醫生就可以根據不同病人對藥物的不同反應，進行個體化給藥與個體化治療，提高治療效果，增加臨床試驗的成功率，促進個人化藥物的開發。綜上所述，生物信息學已經成為生物醫學研究不可或缺的工具，它與醫學信息之間的相互促進及結合進一步推動了生物信息學自身的發展。