國產重大新藥：堅信其有才會有

   重大新藥創制必須講究“國際領先”。這不是好高騖遠，而是其定義使然。何謂“重大新藥”？開一類藥物之先河或兼有巨大的社會與市場影響力的產品，俗 稱“Block Buster”。最近的一些典型的例子包括：安進和強生的EPO，100億美元的全球市場，使安進由中小型技術公司一越成為生物技術藥物 的龍頭老大；輝瑞的Lipitor，靠減緩吸收和加速降解降低血脂，而踞藥物銷售額之最；鮮靈葆雅的PEG－Intron，首個蛋白大分子藥物的長效注射 劑；基因泰克的Avistin，開啟靠阻擊固體腫瘤新生血管的生成“餓”死腫瘤的治療策略；等等。不錯，我國的醫藥工業界還未曾產出過這樣的重大新藥。但 正是因為沒有，我們才需要“重大新藥創制重大專項”。然而，我們的指南以及根據指南的評審卻沒有給這樣的項目張榜。洋洋幾十頁的指南中要求達到的技術水準 依次為“國內先進”、“國內領先”和“國際先進”，在出現“國際領先”之前驟然而止。

        我作為參與第一批項目評審的評委，就餐時見到一些管理層工作人員，提起了此事。我得到了一句反問：“你說的那些國際領先的項目在哪 呢？”。去年十二月，我參加了羅氏制藥、麥肯錫、OrbiMed組織的一個關于生物醫藥融資的會議。就其中一些小型投資單位大談對CRO（委托研發服務） 的投資，我提出投資界應注意國際醫藥的創新性研發已向中國轉移。蘇州工業園區的一位演講者反問：“中國本土進行的那些首創性醫藥研發在哪呢？”。兩句反問 的主體都覺得中國大陸沒有或者極少有首創性、國際領先性醫藥技術或產品的研發，認為我提出的在政策或投資策略的制定中考慮這樣的可能性為時過早。而我的看 法恰恰是：無論國際領先的首創性醫藥產品（或技術）多么少，國家財政資助指南中必須為其預留生存空間，否則這些國際領先的重大新藥技術就極難生長起來。管 理層要堅信自己的視線之外有好技術，只要在資助政策上預留空間，它們一定會進入視線，而且越來越多。

       也許有人會說：國家“重大新藥創制重大專項”指南雖然沒有將能夠達到“國際領先”標準的項目單列，也沒有明文阻止“國際領先”的項目申報 呀。此言差異。“國際領先”的項目不單列，必然與“國際先進”、“國內領先”等水平的項目混在一起。于是，“國際領先”的標準在評審中不會發生作用，這類 項目只能與大量的“國際先進”（其定義是符合跨國藥企的CRO標準或同類產品的標準而已）比較研發進度。而首創性、突破性、革命性的產品和技術一般在研發 進度的評比中只會吃虧。最后的結果是真正的“重大新藥”研發項目被淘汰了（除了個別漏網之魚）。

       我再一次建議：要像堅信我國境內有處在其學科領域最前沿的科學家一樣，堅信我國本土有著領先國際同行的研究或開發項目。即使這些科技研發不在管理層視線之內，也一定在國家財政資助的政策制定中為它們預留生存的空間。相信其有才會有，相信其有就一定有。 antpedia dot com