在創新藥研發中，I 期臨床是對臨床藥理學及人體安全性的初步評價，并為給藥方案的制定提供依據。進入1期臨床藥學研究之前，要進行藥物臨床前評價，目的是確定潛在的毒性靶器官和毒性反應出現的時間、性質、程度及其可逆性和確定臨床檢測的安全性參數和推算人體使用的安全起始劑量以及隨后的劑量遞增方案。
新藥臨床前安全性評價的內容分為兩大類，一是一般毒性試驗，二是特殊毒性試驗。美迪西在藥物安全性評價方面有專業的團隊和實戰經驗，可提供高質量的數據和快速的周轉期以支持各項藥物安全評價研究。毒理學研究可按照非GLP或者GLP標準執行。所謂特殊毒性試驗，是指以觀察和測定新藥能否會引起某種或某些特定的毒性反應為目的而設計的毒性試驗，即此類毒件試驗觀測的毒性指標是明確的。一般毒性試驗，是指那些不以觀察和測定某種特定的毒性反應為目的而設計的毒性試驗，這意味著觀測的毒性指標具有廣譜性和不確定性的特點、包括生理學、血液學、血液生化及病理形態學等多方面的綜合性指標。
1、進行藥物臨床前評價的一般原則：
（1）根據藥物品種特點，具體問題具體分析；
（2）最大限度暴露毒性，如果在臨床上存在某些方面的安全性擔憂時則應進行該方面的非臨床安全性評價；
（3）執行GLP；
（4）毒性暴露結果向臨床過渡，利弊權衡，重在“評價”；
（5）藥理毒理研究的整體性、綜合性和階段性。
2、1期臨床藥學研究的具體內容：
對于 I 期臨床申請，藥理毒理是評價的核心。藥學研究主要是支持臨床前研究和臨床研究的順利開展，并保證擬上市藥物的質量可控性。藥學研發和審評的主要目的是保證受試者的安全，重點關注與安全性相關的問題，包括雜質、穩定性、無菌制劑的生產條件和滅菌或除菌方法等。
（1）原料藥的制備工藝
提供合成工藝研究的簡要總結，說明現有試制規模，合成路線圖中建議明確各步驟的反應條件、所用試劑、溶劑、催化劑等，建議開始關注對關鍵起始原料的質量數據積累；因精制工藝的不同可能影響產品的雜質譜、晶型、粒度等，需注意說明粗品的純化或精制方法。
（2）原料藥的特性鑒定
此階段對藥用晶型進行確定，提供支持化學結構的初步研究數據；說明可能影響安全性的理化性質，如溶解性（不同pH 溶液中）、粒度、晶型等。建議在早期臨床階段即確定藥用晶型，但粒度還需要結合臨床研究的推進不斷積累數據。
（3）制劑的處方工藝
提供初步的制備工藝的簡要描述、現有試制規模以及流程，保證臨床試驗樣品的穩定、安全，確保制備工藝應能保證產品的無菌，并說明處方組成，輔料功能、合理性，最為主要的是對原料和制劑的制備過程進行檢測，確保所用在臨床試驗中藥物的質量具有可比性，闡述監測計劃。說明處方組成，輔料功能、合理性；提供制備工藝的簡要描述、流程、現有試制規模。
I 期臨床通常采用的劑型比較簡單，例如口服制劑采用粉末裝膠囊，或者制備成混懸液、溶液等，以方便劑量探索，此階段的劑型和處方工藝還存在很大的不確定性，不是藥學評價的重點，重點是保證臨床試驗樣品的穩定、安全。
但對于無菌制劑，出于安全性的考慮，應提供詳細的滅菌/除菌工藝條件，制備工藝應能保證產品的無菌。應注意說明臨床試驗擬用制劑和毒理學試驗所用制劑在生產、特性方面的差異，討論這些差異對安全性可能的影響程度，總之，要保證用于臨床前動物試驗、臨床試驗等所用藥物的質量具有可比性。
此外要說明原料和制劑的制備過程是否顯示出任何潛在的人體風險信號，如有，應對這些潛在的危險信號進行分析，闡述監測計劃。
（4）質量控制
提供已有批次如安全性評價、穩定性試驗等和擬進行臨床試驗批次的分析數據，列出質量標準的項目、方法和可接受限度。建議對涉及安全性的有關物質、遺傳毒性雜質等檢測方法的適用性進行初步驗證，初步界定雜質譜；擬定限度應基于已有批分析數據的積累，臨床樣品的雜質水平不得超出動物安全性試驗數據所支持的相應雜質的水平；提供已有批次（如安全性評價、穩定性試驗等）和擬進行臨床試驗批次（如有）的批分析數據。
（5）穩定性研究
提供已有的穩定性試驗結果、后續的穩定性研究計劃；對于復溶、稀釋或混合后多次應用的制劑，應開展使用中的穩定性研究；建議開展影響因素等試驗，以了解藥物的內在穩定性情況、潛在的降解途徑，幫助穩定性試驗條件的選擇、分析方法的考察。
已有的穩定性研究結果應支持擬進行的臨床研究，保證擬定臨床試驗期間藥品質量的穩定。到了II/III 期臨床階段，隨著研究的深入，藥學研究信息要比I 期豐富很多，藥學評價依然是關注與安全性相關的問題，包括持續更新的與安全性相關的問題，如雜質、穩定性等方面的數據，以及可能影響藥物安全性的各類變更，例如導致雜質譜發生變化的原料藥合成工藝變更、可能影響生物利用度的制劑處方工藝變更、無菌制劑滅菌方法的變更等。通常，變更多發生在II 期臨床試驗期間，注意評估變更前后產品質量的可銜接性，以及對藥物安全性、有效性的影響。
新藥開發過程中,將新藥第一次用于人體以研究新藥的性質的試驗,稱之為Ⅰ期臨床試驗，即在嚴格控制的條件下,給少量試驗藥物于少數經過謹慎選擇和篩選出的健康志愿者(對腫瘤藥物而言通常為腫瘤病人)，然后仔細監測藥物的血液濃度\排泄性質和任何有益反應或不良作用，以評價藥物在人體內的性質。在進行創新藥的藥學研發中，一定要依據其特有的規律，在確保安全性與有效性的基礎上，有序、漸進的進行開展，并保證擬上市藥物的質量可控性。
