隨著人類基因組計劃的實施和深入，帶來了巨大的生物學數據的積累，導致重大生物學規律的發現，由此引出了計算生物學這門新興學科。計算生物學是促進新藥開發的有力工具，它是一門開發和應用數據分析及理論的方法、數學建模和計算機仿真技術，用于生物學研究的學科。
1、計算生物學可望在以下幾方面促進人類基因組計劃以造福人類：
（1）鑒定基因和途徑在健康和疾病中的角色，測定它們與環境因素之間的關系；
傳統醫學的關注點在疾病本身，只要是臨床癥狀吻合，就確診為某種疾病，如何用藥和如何處置有一整套對應的方案。在基因組醫學時代，疾病被認為是體內基因和外界環境，包括生活環境、生活習慣、生活方式等互相不匹配的結果；疾病的發生原因因人而異，治療方案也不能千篇一律。基因組醫學倡導“個體化醫療”，要根據每個人的遺傳狀況，基因的類型來判定發病原因和制定用藥方案。
（2）發展、評價以及應用以基因組為基礎的診斷方法來預測對疾病的易感性，預測藥物反應，進行疾病的早期診斷，在分子水平上對疾病精確分類；
藥物基因型檢測主要用于預測個人將對某種或某些特定的藥物產生怎樣的反應，藥物的有效性、敏感性和副作用情況。利用這些檢測方法，能夠優選出最佳的治療方法，裁剪出個體化的給藥方案，實現“個體化用藥”。不僅如此，它們還有助于減少臨床用藥不當的情況，提高療效，降低醫療費用。吃什么藥管用、吃多少藥合適等問題將不再是問題。根據每個人的基因情況，醫生可以預測各種藥物的效應，并“量體裁衣”式地對病人合理用藥。
（3）應用基因組和代謝通路的知識，通過分子模擬等方法進行計算機輔助藥物設計，縮短新藥開發周期，從而開發出有效的、新的疾病治療方法。
分子模擬和計算機輔助藥物設計是當前計算生物學中的熱點問題，又是計算生物學與生物醫藥產業結合最緊密的方向，計算生物學在這些方面取得的進展將直接推動生物醫藥產業的發展。上海生物公司美迪西提供計算生物學和分子模型構建服務，其結構生物實驗室配備有分子克隆室及基于蛋白質晶體學的藥物發現與篩選平臺，支持基于結構基礎的藥物開發，從新靶點的確認到最終的結構確認。
2、計算生物學在尋找藥物靶點上的應用
新加坡國立大學計算科學系建立了一個藥物靶點數據庫TTD，包括1174個藥物靶點和1251個藥物/配體。通過對該數據庫數據的分析，發現好的藥物靶點一般都分布在1~2個代謝途徑上，而且傾向于與人類蛋白質的相似度較低。那用什么方法來尋找這些靶點呢，計算生物學可以解決此類問題。
常用的計算方法有兩大類：一類是基于序列相似性的，其特點是準確度高，容易使用，但對于新出現的靶點則束手無策；另一類是基于結構和物理化學特性方面的相似性，它適用于傳統和新興的靶點，但要求現有靶點有較高的代表性。如果沒有確切的關于靶點三維結構的信息，可以使用支持向量機（SVM）等人工智能的方法來建立模型。
一種名為“IN”的酶是催化艾滋病病毒（HIV）進入人體基因的禍源之一，能否有效將其抑制直接關系到病情的發展。由復旦大學教授領導的項目組運用計算生物學手段已模擬出“IN”的結構模型，在該研究基礎上將有望進一步設計出新的抗艾藥物。
3、計算生物學的原理
（1）計算生物學運用大規模高效的理論模型和數值計算來識別基因組序列中代表蛋白質的編碼區，破譯隱藏在核酸序列中的遺傳語言規律；
（2）直接從蛋白質序列預測蛋白質三維結構以及動力學特征，研究生物大分子結構與功能的關系、生物大分子之間的相互作用以及生物大分子與配體的相互作用，促進蛋白質工程、蛋白質設計和計算機輔助藥物設計的發展；
（3）同時，歸納、整理與基因組遺傳語言信息釋放及其調控相關的轉錄譜和蛋白質譜的數據，模擬生命體內的信息流過程，從而認識代謝、發育、分化、進化的規律，使從基因組科學新視角來探究人類健康和疾病的各個方面、將人類基因組計劃的成功轉化為醫學領域的進步成為可能。
藥物研發的過程耗時長、成本高、富有挑戰性，而人工智能和生物化學領域的發展，使得計算生物學技術迅速崛起，藥物研發的每個環節也因此得到改善，成本也將大為下降。
