惡性腫瘤是危害人們生命健康的重大疾病，抗腫瘤藥物的研發任重而道遠。單克隆抗體是能夠直接導向腫瘤的藥物，被稱為腫瘤的生物導彈，具有極好的臨床效果和極佳的生物靶向性。腫瘤靶點的發現位于單克隆抗體藥物研發流程中的第一位，是腫瘤新藥研發的基礎。單克隆抗體抗腫瘤藥物研發正是要找到相關腫瘤靶點，才能研制出針對腫瘤疾病的抗體藥物。
對未知靶點研究的缺乏制約著單抗抗腫瘤新藥的研發，隨著以基因工程和分子生物學為代表的生物技術的發展，使針對靶點的高通量篩選成為可能，隨著腫瘤靶點的研究不斷深入，發現靶點集中于細胞死亡通路、血管生成、細胞周期調控信號轉導等方面。
目前國內單抗抗腫瘤藥物靶點的發現主要基于3個縱向層次的研究，即基因水平、轉錄水平和蛋白水平的靶點發現。
1、基因水平的藥物靶點發現
基因水平的單抗藥物靶標發現是指從基因庫中搜尋，隨著人類基因組的不斷發展，擴大了新基因的篩選范圍，根據建立的基因數據庫，通過計算機模擬，就會增加藥物靶標發現的概率。
基因芯片技術是生物芯片的一種，生物芯片是指將成千上萬的靶分子（比如DNA、RNA或蛋白質等）經過一定的方法有序地固化在面積較小的支持物（如玻璃片、硅片、尼龍膜等）上，組成密集分子排列，然后將已經標記的樣品與支持物上的靶分子進行雜交，經洗脫、激光掃描后，運用計算機將所得的信號進行自動化分析。
基因芯片也稱DNA微陣列，是生物芯片的一種。基因芯片原理最初是由核酸的分子雜交衍生而來的，即應用已知序列的核酸探針對未知序列的核酸序列進行雜交檢測DNA芯片技術，實際上就是一種大規模集成的固相雜交。是指在固相支持物上原位合成(
situ synthesis)寡核苷酸或者直接將大量預先制備的DNA探針以顯微打印的方式有序地固化于支持物表面，然后與標記的樣品雜交。通過計算機對雜交信號的檢測分析，得出樣品的遺傳信息(基因序列及表達的信息)。
基因芯片技術根據用途可以分為三大類，分別為基因表達芯片、基因多態性分析芯片和疾病診斷芯片，基因表達分析芯片和基因多態性分析芯片主要用于研究機構和生物制藥公司，可以用來尋找新基因、基因測序、疾病基因研究、基因制藥研究、新藥篩選等許多領域。
2、轉錄水平的單抗藥物靶標發現
轉錄水平的單抗藥物靶標發現主要分為反義寡核苷酸技術和ＲNA干擾技術，對于單抗抗腫瘤藥物運用最廣泛的是RNA干擾技術。
RNA干擾(RNAi)是近幾年發展起來的新技術,是外源和內源性雙鏈RNA在生物體內誘導同源靶基因的RNA特異性降解,導致轉錄后基因沉默的現象。 RNAi的表現形式是多種多樣的，它除了廣泛存在于線蟲、果蠅、水螅、鼠早期胚胎外,在植物中RNAi 還存在RNA 介導的病毒抗性、共抑制、轉錄后基因沉默( Posttranscriptional genesilencing , PTGS) 等現象。由此人們認識到RNAi技術作為研究基因功能的一種有力的革命性工具,在功能基因組、轉基因動物研究、基因治療、藥物開發等方面有著巨大的潛力。
3、蛋白水平的單抗藥物靶點的發現
噬菌體展示技術，利用腫瘤外源蛋白或多肽與待篩選藥物的特異性親和作用，將特異性結合的外源蛋白或多肽的噬菌體大量富集，然后通過測序分析噬菌體表面展示的蛋白結構，發現可與藥物特異性結合的靶點。
蛋白芯片技術是近年來興起的一種強而有力的高通量研究方法,具有很高的敏感度和準確性，它以蛋白質代替DNA作為檢測對象，測基因的表達和蛋白分子間的相互作用，以協助尋找疾病診斷和治療的靶分子。三雜交系統可以利用蛋白質間的相互作用，檢測出與特定小分子作用的蛋白，從而發現腫瘤靶點。
靶點的發現和確認，對于藥學工作者而言，是一項既重要又艱巨的任務，是藥物研發流程中關鍵的一環，通常，藥物作用的新靶點一旦被發現，往往會成為一系列新藥發現的突破口。但是基于上述三個層次抗腫瘤藥物靶點的發現研究還存在一些不足：
（1）基因水平篩選的風險主要來自于基因技術發展還不成熟，對所有基因的作用不明了導致獲得靶點的效果不理想；
（2）轉錄水平篩選的風險主要來自RNA干擾技術，該技術在腫瘤細胞中轉染效率較低，動物體內和人體內結果的相似性有待考察，在特異性設計上還有較大難度；
(3)蛋白水平篩選風險來自噬菌體展示的容量大小，特異性檢測水平的程度以及篩選后蛋白功能具體測定的精確度。這些不足亟需研究者們在今后的工作中予以解決。
