FLT3抑制劑Vanflyta在日本獲全球首批,在美國遭FDA拒絕批準
日本藥企第一三共制藥(Daiichi Sankyo)近日宣布,該公司已收到美國食品和藥物管理局(FDA)的一封完整回應函(CRL),該CRL是關于靶向抗癌藥quizartinib治療復發性/難治性FLT3-ITD急性髓性白血病(AML)成人患者的新藥申請(NDA)。
值得一提的是,就在本周,quizartinib(品牌名Vanflyta)獲得日本衛生勞動福利部(MHLW)批準治療復發或難治性FLT3-ITD AML成人患者,這也是該藥在全球范圍內的首個監管批準。目前,該藥也正在接受歐洲藥品管理局(EMA)的加速評估。
在美國監管方面,今年4月份,FDA將NDA審查時間延長了3個月,至2019年8月25日。根據當時發布的聲明,FDA需要時間來審查第一三共提交的與FDA要求相關的額外數據。
第一三共腫瘤學研發執行副總裁兼全球主管Antoine Yver表示:“公司正在評估CRL,之后將決定在美國監管方面采取的下一步行動。”
在美國,quizartinib的NDA,是基于關鍵性III期臨床研究QuANTUM-R的數據,該研究是評估一種FLT3抑制劑作為口服單藥療法相對化療治療復發性/難治性FLT3-ITD AML患者顯著延長總生存期的首個隨機III期研究。在該研究中,與挽救性化療相比,quizartinib口服單藥療法使死亡風險顯著降低24%(HR=0.76,p=0.0177,95%CI:0.58-0.98)、總生存期顯著延長(中位OS:6.2個月[雙邊檢驗95%CI:5.3-7.2] vs 4.7個月[雙邊檢驗95%CI:4.0-5.5]);quizartinib治療組估計的1年生存率為27%,挽救性化療組為20%。
quizartinib分子結構式(圖片來源:Wikipedia)
quizartinib屬于第二代FLT3抑制劑,該藥是一種口服小分子受體酪氨酸激酶抑制劑,選擇性靶向抑制FLT3。在美國,quizartinib已獲FDA授予治療復發性/難治性FLT3-ITD AML成人患者的突破性藥物資格、治療復發性/難治性AML的快速通道地位。此外,quizartinib在美國、歐盟均被授予了治療AML的孤兒藥資格,在日本被授予了治療FLT3突變AML的孤兒藥資格。
AML是一種侵襲性血液和骨髓癌癥,導致患者體內功能失常的癌變白細胞不受控制地增生和積累,并影響正常血細胞的生成。FLT3基因突變是AML最常見的基因異常改變之一,其中FLT3-ITD是最常見的FLT3突變,影響約1/4的AML患者。FLT3-ITD是白血病高負擔、預后差并對AML患者疾病管理有顯著影響的一種驅動突變。與未攜帶FLT3-ITD突變的AML患者相比,FLT3-ITD AML患者總體預后更差,包括復發率增加、復發后死亡風險增加、造血干細胞移植后復發的可能性更高。
原文出處:Daiichi Sankyo Provides Update on FDA Review of Quizartinib for the Treatment of Patients with Relapsed/Refractory FLT3-ITD AML
-
產品技術
-
焦點事件
-
企業風采
-
政策法規
-
焦點事件
-
項目成果
-
項目成果
-
產品技術