FLT3抑制劑Vanflyta在日本獲全球首批，在美國遭FDA拒絕批準
日本藥企第一三共制藥（Daiichi Sankyo）近日宣布，該公司已收到美國食品和藥物管理局（FDA）的一封完整回應函（CRL），該CRL是關于靶向抗癌藥quizartinib治療復發性/難治性FLT3-ITD急性髓性白血病（AML）成人患者的新藥申請（NDA）。
值得一提的是，就在本周，quizartinib（品牌名Vanflyta）獲得日本衛生勞動福利部（MHLW）批準治療復發或難治性FLT3-ITD AML成人患者，這也是該藥在全球范圍內的首個監管批準。目前，該藥也正在接受歐洲藥品管理局（EMA）的加速評估。
在美國監管方面，今年4月份，FDA將NDA審查時間延長了3個月，至2019年8月25日。根據當時發布的聲明，FDA需要時間來審查第一三共提交的與FDA要求相關的額外數據。
第一三共腫瘤學研發執行副總裁兼全球主管Antoine Yver表示：“公司正在評估CRL，之后將決定在美國監管方面采取的下一步行動。”
在美國，quizartinib的NDA，是基于關鍵性III期臨床研究QuANTUM-R的數據，該研究是評估一種FLT3抑制劑作為口服單藥療法相對化療治療復發性/難治性FLT3-ITD AML患者顯著延長總生存期的首個隨機III期研究。在該研究中，與挽救性化療相比，quizartinib口服單藥療法使死亡風險顯著降低24%（HR=0.76，p=0.0177，95%CI:0.58-0.98）、總生存期顯著延長（中位OS：6.2個月[雙邊檢驗95%CI:5.3-7.2] vs 4.7個月[雙邊檢驗95%CI:4.0-5.5]）；quizartinib治療組估計的1年生存率為27%，挽救性化療組為20%。
quizartinib分子結構式（圖片來源：Wikipedia）
quizartinib屬于第二代FLT3抑制劑，該藥是一種口服小分子受體酪氨酸激酶抑制劑，選擇性靶向抑制FLT3。在美國，quizartinib已獲FDA授予治療復發性/難治性FLT3-ITD AML成人患者的突破性藥物資格、治療復發性/難治性AML的快速通道地位。此外，quizartinib在美國、歐盟均被授予了治療AML的孤兒藥資格，在日本被授予了治療FLT3突變AML的孤兒藥資格。
AML是一種侵襲性血液和骨髓癌癥，導致患者體內功能失常的癌變白細胞不受控制地增生和積累，并影響正常血細胞的生成。FLT3基因突變是AML最常見的基因異常改變之一，其中FLT3-ITD是最常見的FLT3突變，影響約1/4的AML患者。FLT3-ITD是白血病高負擔、預后差并對AML患者疾病管理有顯著影響的一種驅動突變。與未攜帶FLT3-ITD突變的AML患者相比，FLT3-ITD AML患者總體預后更差，包括復發率增加、復發后死亡風險增加、造血干細胞移植后復發的可能性更高。
原文出處：Daiichi Sankyo Provides Update on FDA Review of Quizartinib for the Treatment of Patients with Relapsed/Refractory FLT3-ITD AML
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