兒童癲癇新藥——優時比獲歐盟CHMP推薦批準：治療2-4歲患者
優時比（UCB）近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）已發布一份積極審查意見，建議批準：（1）Briviact（brivaracetam，布瓦西坦）作為輔助療法，用于治療2-4歲患者的部分發作性癲癇（POS），無論是否繼發全身性發作。（2）Vimpat（lacosamide，拉考沙胺）作為單藥療法和輔助療法，用于治療2-4歲患者的POS，無論是否繼發全身性發作。
癲癇（圖片來源：biospace.com）
兒童癲癇的嚴重程度和預后各不相同，可能對發育和功能產生深遠影響。癲癇發作負擔可能會損害認知，其影響在嬰兒期最為嚴重。盡管面臨這些挑戰，但很少有抗癲癇藥物被批準用于治療這一脆弱患者群體的部分發作性癲癇（POS）。
CHMP的積極意見基于對數據的推斷，這些數據證明了Briviact和Vimpat在兒科人群（2至4歲）中的安全性和有效性。從良好控制的研究中推斷臨床數據的原則已被EMA認可有潛力解決兒科數據可用性有限的挑戰。因此，以前被批準用于治療成人癲癇的抗癲癇藥物，開始可用于兒童癲癇患者。UCB采納了這些指導方針，解決了這一服務不足患者群體的重大需求。
兒科患者中的Briviact和Vimpat數據包括2年以上的長期暴露。在一項開放標簽隨訪兒科研究中，估計70.4%和57.7%的年齡在1個月至16歲的部分發作性癲癇患者（n=189）分別在1年和2年時仍在接受Briviact治療。同時，在一項關于Vimpat的單獨開放標簽隨訪兒科研究中，估計有73.6%和47.7%的年齡在1個月至16歲的部分發作性癲癇患者（n=822）分別在1年和2年時仍在接受Vimpat治療。
Briviact是優時比所發現和開發的一類藥物——突觸囊泡蛋白2A（SV2A）抗癲癇藥物（AED）家族中的藥物。Briviact對大腦中的SV2A表現出高度的選擇性親和力并能被迅速完全吸收，這可能有助于其抗驚厥作用。不過，Briviact發揮抗驚厥作用的確切機制目前尚不清楚。
Vimpat是一種新型N-甲基-D-天門冬氨酸（NMDA）受體甘氨酸位點結合拮抗劑，屬于新一類的功能化氨基酸，是具有全新雙重作用機制的抗驚厥藥物。與其他的抗癲癇藥物相比，Vimpat具有調節鈉離子通道的活性，鈉離子通道在調節神經系統活性、促進神經細胞之間傳導具有非常重要的功能。Vimpat選擇性作用于慢失活鈉通道、延長鈉通道失活狀態時間，能夠更加有效抵減少鈉離子內流，降低神經元的興奮性，達到治療癲癇的目的。
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