藥物靶點的發現和確認往往是一系列新藥發現的突破口，對于醫藥研發人員來說也是一項重要和艱巨的任務。近年來，隨著蛋白質組學服務的開展，分子生物學、人類基因組等生命科學和技術方法的發展，人們對藥物靶點的研究熱情空前高漲，藥物靶點的發現和確認己經成為生命科學領域的研究熱點。
近年來，隨著蛋白質組學的快速發展，蛋白質組學技術在藥物研究領域有著越來越多的應用，不少生物公司提供的蛋白質組學服務為高通量、特異性、快速的進行藥物相關研究提供了強有力的技術服務支持。蛋白質組學技術和方法也在不斷成熟，在藥物作用靶點的探測、驗證和優化方面起到了重要的作用，提高了藥物發現的效率。
1、藥物靶點發現和確認的意義
藥物靶點是指藥物在體內的作用結合位點，包括基因位點、受體、酶、離子通道、核酸等生物大分子。可以將藥物靶點分成3類，即藥物靶點、候選藥物靶點和潛在藥物靶點。所謂藥物靶點，通常是指那些已經確認了的特定藥物的作用靶點；當然，如果相應藥物還沒有研發成功、上市，也不能說就不是藥物靶點，這些已具備了藥物靶點基本特征的生物大分子或分子結構，尚需不斷的研究、評價，故稱之為候選藥物靶點；而潛在藥物靶點，是指那些僅發現了部分藥物靶點的特征，但尚不具備藥物靶點的多數條件，比如說有些具有重要功能的蛋白質，具備部分藥物靶點的特征，可以作為一個潛在的藥物靶點。
大數據環境之下，藥物靶點研究亦在其中，數據資源的挖掘和利用，已成為發現藥物靶點的重要途徑。篩選與確定新的藥物作用靶點不僅為揭示藥物的作用機理提供了重要信息，而且對新藥的開發研制、建立篩選模型、發現先導化合物等也具有重要意義。在醫藥研發中，蛋白質晶體學結構被廣泛用于基于結構的新藥設計，成為新藥設計的重要工具。美迪西提供蛋白質組學服務，其科研人員建立了成熟的結構生物學研究平臺，是國內較早一批建立的基于蛋白質晶體學結構的新藥研發綜合服務平臺，已被上海市政府認定為重要新藥研發平臺。
隨著生命科學和生物信息學的發展，越來越多的靶點結構得到解析，使藥物靶點數據庫的構建具有必要性及可能性。功能基因組學、蛋白組學、系統生物學、多向藥理學、網絡藥理學等理論的提出，以及計算機輔助藥物設計，計算機虛擬篩選等計算機技術的應用，對藥物靶點數據庫提出了更高的要求，推動藥物靶點數據庫進一步發展。
2、利用比較蛋白質組學篩選蛻皮甾酮胰島素增敏作用靶點
有研究者利用比較蛋白質組學策略篩選蛻皮甾酮干預胰島素抵抗HepG2細胞前后的差異表達蛋白，為尋找胰島素增敏藥物作用靶點提供新的實驗依據。方法是將HepG2細胞置于5×10-7 mol?L-1胰島素培養液中誘導16 h，觀察高胰島素對HepG2細胞葡萄糖消耗量的影響。確定模型建立后，加入含蛻皮甾酮10-5
mol?L-1培養液繼續孵育24 h，繼續觀察蛻皮甾酮對胰島素抵抗模型細胞葡萄糖消耗量的影響；并用裂解液提取干預前后細胞的蛋白質，以雙向電泳技術對干預前后差異表達蛋白進行篩選，差異表達蛋白再經MALDI TOF MS質譜分析，MS Fit數據庫鑒定。
與模型組比較，蛻皮甾酮干預組找到53個差異蛋白點，其中35個蛋白點表達上調，18個蛋白點表達下調，鑒定了其中6個蛋白。因此蛻皮甾酮胰島素增敏作用靶點涉及多種與胰島素抵抗相關的蛋白質和激酶，為后續靶蛋白的篩選及其功能研究奠定了基礎。
3、蛋白質學在阻斷瘧原蟲入侵血紅細胞的靶點研究
半胱氨酸蛋白水解酶是瘧原蟲 (Plasmodium falciparum) 生存必需的酶， 研究者利用靶向半胱氨酸蛋白水解酶的化學探針 (125I．DCG-04) 打靶， 然后通過抗DCG-04的生物素純化， 得到了半胱氨酸蛋白水解酶類的亞蛋白質組， 通過酶活性分析， 最終發現在瘧原蟲入侵血紅細胞的裂殖期，
僅有1個具有半胱氨酸蛋白水解酶活性的蛋白質—falcipain 1 。從化學數據庫篩選到falcipain 1的抑制劑是YA29.Eps， 結果證實YA29.Eps可阻斷瘧原蟲入侵紅細胞。
4、蛋白質組學在揭示砷劑治療APL的直接藥物靶點上的研究
我國有研究者利用蛋白質組學技術， 解析三氧化二砷 (俗稱砒霜) 治療急性早幼粒細胞性白血病 (acute promyelocytic leukemia， APL) 的分子機制，
揭示了癌蛋白PML-RAR癌蛋白PML-RAR是砷劑治療APL的直接藥物靶點。該實驗組發現三氧化二砷直接與癌蛋白PML端的“鋅指”結構中的半胱氨酸結合，誘導蛋白質發生構象變化和多聚化，繼而發生SUMO化、泛素化修飾而被蛋白酶體降解。APL癌蛋白的降解最終導致白血病細胞走向分化和凋亡，
使APL成為人類急性白血病分子靶向治療取得臨床治愈的成功范例。這一成果豐富了APL靶向治療的理論，對于推動其他類型白血病和實體瘤的分子靶向治療研究具有十分重要的指導意義。
5、蛋白質組學在卵巢癌治療新靶點上的研究
有研究者對法尼基轉移酶抑制劑的抗癌作用機制進行了蛋白質組學研究。他們對藥物作用前后的卵巢癌細胞總蛋白進行了雙向電泳以及質譜分析，發現熱休克蛋白 70(HSP70)在藥物作用后表達上調，然后利用熱休克蛋白抑制劑和酶聯免疫吸附分析進行了后續研究。他們進一步發現熱休克蛋白 70能夠對法尼基轉移酶導致的癌細胞凋亡起到保護作用，而熱休克蛋白 70的抑制可能成為卵巢癌治療的新靶點。
此外還有研究者用二維電泳和生物質譜聯用技術，對調節性T細胞進行了蛋白質組學分析，尋找與其功能相關的蛋白靶點，以期找到用于治療多發性硬化癥等免疫系統疾病的新藥物靶點。也有研究者借助蛋白質芯片發現神經內膚酶 CD10可能成為前列腺癌的診斷治療和抗前列腺癌藥物治療的新靶點等。
藥物靶點的發現和確認很復雜，一個簡單的靶點的確認需要消耗大量的時間和金錢，蛋白質組學技術的發展及蛋白質組學服務的開展為藥物靶點的發現和確認提供了強有力的技術支持。
