科學家發現大麻可以用于帕金森疾病的治療

提到大麻，人們的第一反應往往是毒品，更有不少人會談麻色變，其實如果能夠正確的使用大麻，是可以幫助我們預防和治療一些疾病的。例如，最近位于美國洛杉磯的一家公司GB Sciences計劃向FDA提交一份探索性實驗性新藥ind申報，開展一項0期臨床試驗，以評估該公司多種配方的大麻素藥物治療早期至中度帕金森病(PD)的潛力。他們計劃通過試驗來收集寶貴的首批人體臨床數據，包括可能用于預測療效的藥理學、藥物動力學數據，以及幫助評估候選藥物作用機制的數據。

尚未上市審批、需要進行臨床試驗的藥物需要通過新藥臨床試驗IND申請。美迪西臨床注冊(IND)申報服務平臺了解中國和美國法規政策環境以及其對化藥的技術要求，能為國內客戶提供CFDA的IND申報，USFDA的IND/ANDA申報服務；能為國外客戶提供CFDA的IND/ANDA申報服務。

探索性IND研究，在指南中是指：I期臨床中很早期的臨床試驗；涉及非常有限的暴露人數；無治療意圖（如篩選研究screening studies、微小劑量研究）。該公司表示通過此次探索性IND項目的開展，將使公司在多個治療PD的大麻素藥物組合和配方中做出明智、數據驅動的選擇。

與更常規的早期開發計劃相比，探索性IND試驗方法通常只涉及非常有限的暴露人數，無治療意圖，但可有多個有用目的。例：了解在試驗中確定的MOA能否在人體中觀察到；提供重要的PK信息；根據PK或PD性質，從與人體特定治療靶標therapeutic target 相互作用的許多候選藥物中篩選出最有希望的一個；用影像學技術探索一個產品的生物分布特征。開展一項FDA注冊的臨床試驗，也意味著通過統一的監管標準能使產品更快地進入國際市場。

在西方國家，大麻常被醫生非正式地推薦使用于以下癥狀/疾病：惡病體質、焦慮癥、多動癥、癲癇、過度疲勞、關節炎、痛經、帕金森、阿茲海默、哮喘。一類人工合成的大麻有效成分THC（稱為Dronabinol或Marinol）在很多國家是公開的處方藥。THC還有減少動脈阻塞的效用。一種用大麻提取物制造的舌下噴劑Sativex在加拿大被獲準用來治療多發性硬化癥，并可以作為處方藥合法進口到英國和西班牙。

在臨床前研究中，GB公司已經證明，用于治療PD時，這些基于大麻提取物的復雜配方既增加了多巴胺的產生，又顯示出了潛在的神經保護作用。而PD的一個主要病理特征就是多巴胺能神經元死亡，多巴胺分泌減少，這也是其他相關神經系統疾病的特征之一。因此該公司推測，由于分子協同作用，與單一化合物相比，基于大麻提取物的復雜混合物可能提供更大的臨床益處。

根據計劃，該公司將于今年夏季開始毒理學研究，以便為探索性IND的提交做準備，在FDA接受其探索性IND和提議的0期臨床協議后，預計將在2019年初開始首個人體臨床試驗。

探索性IND研究有助于減少在選擇有前途藥物的過程中所需的人類受試者數量和所需資源（包括候選產品的量）。但是探索性IND研究涉及在有限數量的受試者中用藥，用藥劑量范圍有限，用藥期也有限。涉及亞治療劑量給藥，或按預期發揮藥理作用的劑量而非有毒性的劑量d給藥，對人類受試者的潛在危險性低于傳統的1期研究，因此在人體中進行有限的探索性IND研究可先用較少的或不同的臨床前支持。一般不在兒科患者、孕婦和哺乳婦女中進行。

在醫學研究領域探索性IND研究可能會成為開發用于治療嚴重或致命疾病的藥物或生物制品的一種非常重要的武器。FDA曾經承諾，在患有嚴重疾病或無其他令人滿意的治療方法的患者入選用于治療目的的試驗時，允許有合理的靈活性。