幾年前寫的東西，重新整理出來，并添加了一些新的內容。當前雖然有介紹醫藥發展史的專業著作，但還沒有用代表性的藥物或者藥物類別來講述新藥發明史的，在此作個嘗試，請大家支持。——彭雷
一、近代科學應用以前
這一階段的新藥發明特征是：偶然發現、天然藥物、簡單加工。
據考證，我國最早的藥學著作是公元前3000年左右神農氏編的《本草》，其中數種藥物至今仍在應用。當時的新藥發現方式就是“盡可能小心”的人體試驗，即所謂的“神農嘗百草”。遇到有效的是幸運，而無效的是倒霉，至于有毒的就是災難。
就是用這種方法，公元前5世紀，古希臘醫生希波克拉底(西方重視人權，希大夫當時專門為此編著了醫生需要遵守的《希波克拉底宣言》)已記載從柳樹皮提取的苦味粉末可用來鎮痛、退燒。此后柳樹提取物一直被收入西方藥典，后來通過分析才知道其中含有阿司匹林(乙酰水楊酸)這種鎮痛藥成分。
在近代科學出現之間，人們對藥物的尋找、加工和應用，始終處在一個天然經驗的、簡單技術水平上的認識和應用階段，其中大部分藥物來自植物和它們的簡單提取物。雖然當時的藥物對許多疾病難以有效治療，但先人們針對天然動植物藥效性研究對于植物學和動物學的發展還是有一定幫助的。
二、近代科學應用于新藥開發到現代新藥發明體系出現之間
這一階段的新藥發明特征是：以疫苗、生物激素為代表的生物藥造就了醫學史上的一段輝煌;有機合成藥物開始從化學、染料工業中獨立出來。
1、天花疫苗
天花是一種病毒傳播引發的惡性傳染病，因嬰幼兒免疫力低下，成為感染的主要對象。而感染者如果存活，則產生了保存終生的抗體，極少會再患此病。古代預防天花的一種方法就是中國很早就有記載的種痘法。
這種方法一般認為從明朝開始應用。具體方法是：用棉花醮取痘瘡漿液塞入接種兒童鼻孔中，或將痘痂研細，用銀管吹入兒鼻內，使兒童因吸入病毒產生免疫抗體，這種方法后來傳到西方。18世紀英國已經開始使用免疫方法預防天花，即注射含天花病毒的物質。但因為它沒有科學的操作程序，也沒有嚴格的人體試驗，所以有些病例因接種病毒過多導致死亡。另外，中國的種痘與種種神話相關聯，并且一些方面秘而不傳，所以本方法沒有大規模推行。明末清初，幼年的玄燁就因為曾經得過天花而被立為皇帝，即康熙。后來19世紀末的同治帝，也被宣稱死于天花。
近代醫學最成功的是疫苗接種方法的出現，使人們擺脫了以往無法治療的傳染病。疫苗是將病原微生物(如細菌、立克次氏體、病毒等)及其代謝產物，經過人工減毒、滅活或利用基因工程等方法制成的用于預防傳染病的自動免疫制劑。
但最初的疫苗接種方法并未涉及到病毒培養等方面。但效果不好，并導致接種者個別死亡。
英國鄉村一些擠奶工的手上常常有牛痘，而有牛痘者全都沒有患上天花。英國鄉村醫生愛德華·琴納從中受到啟發，推斷這些牛痘使得人體對天花病毒產生了抵抗力。
1796年5月14日，琴納為一名8歲小男孩詹姆斯·菲利普斯(自己管家的兒子)接種了牛痘，牛痘來自一個附近的擠奶工的手上。琴納首先把擠奶工手上牛痘的膿液涂在一個木版上，然后劃開小男孩的兩個手臂皮膚，接種了膿液。隨后小男孩出現發燒和躁動，但沒有嚴重病況出現。等小男孩恢復正常后，琴納又為這個男孩按通常接種方法接種了天花病毒，但小男孩沒有出現任何癥狀;琴納重復了一次后，認為小男孩已經對天花產生了抵抗力。
約翰·柯立芝醫生，琴納的同歲朋友兼同班同學，還曾與琴納同時受教于著名的外科醫師約翰·享特醫生。他在1796年12月1日，給琴納寫了封信，詢問了相關研究情況，并開始著手按琴納的方法進行試驗。雖然部分醫生和民眾接受了這一免疫接種方法，但社會普遍對此抱反對態度。甚至還有人認為接種牛痘長大后會變成牛。
不得已，琴納在1800年自費發表了自己的研究結果，其中有包含那個8歲小男孩的23個病例。隨著時間推移，這種方法逐漸在社會推廣。到了1840年，英國政府開始免費使用琴納的方法為民眾實施牛痘接種免疫。
2、狂犬病疫苗
19世紀，細菌被發現，針對細菌引起的傳染病的免疫預防也得到了研究。路易斯·巴斯德從1850年代開始研究微生物，并發明了適當巴斯德消毒法(中國已經在1117年使用這種方法來解決酒類保存問題)，先后解決了酒類、牛奶的細菌污染問題。他從1865年開始研究雞霍亂疫苗，但總不能成功。1880年夏天，在巴斯德出去度假期間，他交待自己的助手Chamberland用做一次病菌接種，但Chamberland卻徑自度了一個月的假，等他回到實驗室后才用放置了一個月的雞霍亂菌接種雞，結果與往常的結果相反，這次不但沒有引起雞的死亡，所有的雞都恢復了正常。在他認為是自己實驗操作失誤時，巴斯德卻細心地要求他再重復一次。隨后，巴斯德做了相關的組合實驗，證實放置一段時間的雞霍亂病菌毒性降低，并可以作為一種很好的免疫劑。隨后，巴斯德又發明了炭疽減毒疫苗。這為他發明狂犬病疫苗奠定了實踐和理論基礎。
1884年，一個狂犬病男孩被送進巴斯德研究所，當時他已經開始間歇性抽搐，人們對此沒有有效的治療辦法，男孩最終窒息而死。在男孩死后24小時，巴斯德從尸體口中取出唾沫，加水稀釋，并分別注射到5只兔子體內。不久，這些兔子都感染狂犬病毒死去，巴斯德又取出死兔的唾沫，加水稀釋并注射到其他兔子體內，這些兔子也無一例外地死去。于是巴斯德認為這是一種細菌或病毒引起的疾病。他和助手打開瘋兔的腦殼，提取病菌，并進行培養，將培養程度不同的病菌注射到兔子身上，連續注射100多次。經過反復實驗，一只接受了最弱病毒的兔子在28天后恢復正常。隔了一段時間后，它又接受了毒性最強的病菌注射，而且成功地存活下來。
巴思德從病兔身上抽出脊髓、放入完全消毒的瓶中干燥、14天后取出并研碎加水制成疫苗。他認為這應該可以在人體上試驗了，這個時候，約瑟夫的出現了。
1885年7月，
9歲男孩約瑟夫·邁安特被瘋狗咬傷，由于當時狂犬病死亡率100%，有人就建議去找巴斯德。孩子的家長同意路易·巴斯德在孩子身上使用新研制的疫苗。在接下來的10天中，巴斯德為約瑟夫注射了13支疫苗。其中一支疫苗是毒性足以使一只兔子馬上斃命，但約瑟夫挺過來了，他成了世界上第一個感染狂犬病毒但存活下來的人，疫苗試驗成功了。后來二次世界大戰，德國占領了巴黎，約瑟夫就搬到巴思德的墓地旁邊看守。
3、胰島素
1889年，德國醫學家胡思·梅林和俄國醫學家奧斯加·明科夫斯基，為了研究人體胰腺的消化功能，將一只狗的胰腺切除掉。其間，實驗管理員發現，實驗場上一灘狗尿布滿了蒼蠅，而旁邊的一灘狗尿卻一只蒼蠅也沒有。敏銳的科學思維使他們意識到這兩灘尿的成分一定不同。經過成分分析，得知是那條被切去胰腺的狗患了糖尿病。這說明糖尿病與胰腺之間有某種關系。
1901年，有學者得到了胰島與糖尿病之間的確切關系。但要從胰島中分離出分泌物并不容易，因為胰腺分泌的胰液中的許多酶會破壞胰島素。
1920年10月30日，加拿大一個小鎮上的醫生班亭，參加完世界大戰后，看到梅林和明科夫斯基的論文后，想要把胰島的分泌物提取出來。他想到母校——多倫多大學，那里的實驗室設備先進、試劑齊全。于是，便先后兩次找他的老師麥克里奧德教授，請求使用那里的實驗室。
1921年，麥克里奧德教授礙于情面，答應將實驗室借他使用一個暑期，并為他提供了10條狗和兩個學生助手。因為班亭只需要一個助手，所以貝斯特通過擲硬幣幸運地留下來。
班亭分析了同行失敗的原因后，設計了實驗方案。為了停止胰腺外分泌部分泌酶類的工作，他把胰腺里的胰管結扎掉，然后再提取胰島的分泌物。時間一天天過去了，可實驗并沒有取得進展。班亭重新審查了實驗設計方案和操作方法，發現了失敗的原因：胰腺里的胰管結扎不緊，造成胰腺外分泌部仍在分泌酶，從而影響了提取工作。
1921年7月27日，班亭重新又做了一次實驗。他們結扎了幾支狗的胰管，待七周后，這些狗的胰腺都萎縮了，并且失去了消化器官的功能，然而胰島在外觀上仍是完好的。他們從這些胰腺中分離出一種液體，給因切除胰腺而患糖尿病的狗。此提取物很快制止了糖尿病的癥狀。
麥克里奧德教授度假回來后，根本不相信實驗成果。他認為這種世界難題的解開絕不會是那么容易的。當班亭重新為麥克里奧德教授做了一次演示性的實驗后，教授信服了，并表示要幫助班亭將實驗進一步開展下去。他還為班廷提取的這個物質起名insulin(胰島素)。隨后，擅長生物化學的J.B.科利普也參加改進提取、純化島素的工作，他們終于提得較純的島素，并將其名稱改為胰島素。1922年利用胰島素進行第一例臨床試驗，獲得成功。這樣，班亭成功地提取胰島分泌物的實驗得到醫學界承認。
1923年班廷和麥克勞德獲得醫學和生理學諾貝爾獎，這是加拿大人首次獲得諾貝爾獎。當時，班廷準備放棄諾貝爾獎，因為獎金給了麥克勞德一份，而沒給貝斯特，他認為貝斯特應該承受他勞動應得的一份。經過勸說，當時32歲的班廷接受了獎金，當他接受了獎金以后，分給貝斯特一半。到目前為止，班廷仍是最年輕的諾貝爾獎獲得者(按獲獎年齡計)。
其它爭議：第一個分離胰島素的是羅馬尼亞生理學教授Nicolae Paulescu,
他在1916年分離成功，但工作被一戰打亂。他于1921年發表了相關文章。
