全球首款基因編輯療法獲批！創新藥年底還有空間嗎？
前言：創新藥板塊題材端，全球首款基因編輯療法獲批，填補了先天性遺傳病療法的空白，市場規模廣闊，對CXO、基因檢測、基因治療等板塊國產創新藥公司有望形成業績拉動。政策端醫保談判結束，在續約規則優化的基礎上或將持續釋放利好結果。北向資金和ETF市場均有入局醫藥板塊的跡象，流動性寬松的市場環境下有望持續為創新藥板塊提供增量資金。
科創100ETF（588190）跟蹤的科創100指數布局的第一大權重行業為醫藥、第二大權重行業為電子，布局科創板中小市值個股，為我國“硬科技”公司技術攻堅“卡脖子”提供了重要的融資渠道，反過來也為投資者提供了分享這些細分方向龍頭從小到大的成長紅利。在創新藥板塊題材頻出、醫保談判有望釋放利好信息、資金面持續向好的背景下，指數未來彈性可期，可以重點關注創新藥ETF（159992）。
一、題材端：首款基因編輯療法獲批，題材催化再臨？
11月16日，CRISPR基因編輯療法Casgevy獲得英國藥監機構MHRA的批準，適用于12歲以上且出現復發性血管閉塞危象的鐮狀細胞病患者，以及輸血依賴性地中海貧血患者。事件在資本市場上引發了較大的關注，如何理解？
為什么這兩種疾病需要基因編輯療法：鐮刀型細胞貧血癥是一種遺傳性罕見病，主要是由于血紅蛋白形態改變，攜帶氧氣的能力受損，在低氧狀態下紅細胞形態由正常的扁圓狀變為鐮刀狀。患者臨床表現為慢性溶血性貧血，因為鐮刀狀的血紅細胞阻塞血管導致組織器官受累。患者通常壽命難超過30歲。全球每年約有30萬例患該病新生兒，美國就有約10萬例。
地中海貧血也是血紅蛋白結構蛋白合成障礙導致的貧血，屬于隱形遺傳罕見病。同樣，血紅蛋白結構缺失使運輸氧氣能力受損，刺激紅細胞生成素分泌增加，造成包括骨骼疾病、脾臟腫大和心臟疾病在內的并發癥。地中海貧血基因的攜帶率約占世界人口的1.5%（8000萬~9000萬），每年約誕生6.8萬名患有地中海貧血的兒童。全球高需求為醫藥創新帶來了核心動力，可以利用科創100ETF（588190）及創新藥ETF（159992）進行前瞻性布局。
可以發現，這兩種疾病的共性都是先天遺傳性疾病，由基因決定，缺乏有效的治療手段，只能通過移植、輸血、長期使用除鐵劑來維持生命，簡單來說，由于基因“出了問題”，普通治療手段都是“治標不治本”的，唯有基因“編輯”才能從根源上解決問題。
什么是CRISPR基因編輯技術系統：CRISPR（Clustered regularly interspaced short palindromic repeats）是生命進化史上，細菌和病毒進行斗爭產生的免疫武器。簡單理解，病毒能把自己的基因整合到細菌，利用細菌的細胞工具為自己的基因復制服務。細菌為了將病毒的外來入侵基因清除，進化出了CRISPR系統，利用這個系統，細菌可以不動聲色地把病毒基因從自己的遺傳物質染色體上切除，這是細菌特有的免疫系統。
微生物學家10年前就掌握了細菌擁有多種切除外來病毒基因的免疫功能，其中比較典型的模式是依靠一個復合物，該復合物能夠在一段RNA的指導下，定向尋找目標DNA序列，然后將該序列切除。大部分細菌免疫復合物都相對復雜，其中科學家掌握了對一種名為Cas9蛋白質的操作技術，并先后對目標細胞DNA進行切除。這種技術被稱為CRISPR/Cas9基因編輯系統，迅速成為生命科學最熱門的技術。
CRISPR于2020年獲得諾貝爾獎，應用該技術、于11月16日在英國獲批的Casgevy是全球首個獲批治療鐮狀細胞和地中海貧血兩大適應癥的基因編輯療法和全球首個獲批應用CRISPR的療法，填補了兩大先天性遺傳病療法的空缺。
Casgevy基因編輯療法臨床表現優異，除英國外也有望在其他海外地區獲得批準。Casgevy在兩項全球臨床試驗中均展現了較好的有效性，即患者至少12個月沒有發生中毒血管閉塞危象或者不需要進行輸血。疊加其他臨床數據證明Casgevy具有一次治療、提供功能性治愈的潛力。除英國外，該藥還在接受美國FDA、歐洲藥品管理局、沙特食品和藥品管理局的審查，后續獲批后市場空間進一步打開。隨著基因編輯療法的不斷創新，全球醫藥領域迎來了新的發展期，科創100ETF（588190）及創新藥ETF（159992）受到市場重點關注。
基因編輯首藥獲批意義：
（1）臨床成功。CRISPR獲批標志著基因編輯技術從理論研究到臨床應用的轉變；
（2）療效優異：CRISPR技術有望治愈由單一基因缺陷引起的遺傳性疾病；
（3）市場規模大：據Statistia統計，2023-2030年全球基因編輯行業市場規模預計年復合增速約為22.3%，至2030年有望達到360.61億元。
在前期減重藥、阿爾茲海默癥治療技術突破為創新藥板塊帶來較多熱度的背景下，基因編輯療法再度獲批，新題材再臨，有望拉動國內CXO、基因檢測、基因治療等板塊創新藥企業績，創新藥板塊估值提振可期。
二、政策端：醫保談判結束，重磅國產創新藥覆蓋
2023年國家醫保藥品目錄調整的現場談判競價環節于11月17-20日舉行，共有25名專家分為5組進行談判工作，談判時間共進行4天。今年總共對168種藥品進行談判和競價，包括148種談判藥品和20種競價藥品。根據此前通過形式審查的藥品清單，符合參與競價的藥品共41種，獨家談判品種共170種（西藥），續約產品共121種（西藥）。談判結果預計于12月公布，2024年1月1日起實施，后續入圍和定價結果情況有望引起較大市場關注。
續約規則優化，利于創新藥長期放量：早在7月21日，《談判藥品續約規則》、《非獨家藥品競價規則》發布，醫保續約規已然進一步明確：
1）納入常規目錄管理（可以理解為“自動續約“）：非獨家藥品；連續兩個協議周期均未調整支付標準和支付范圍內的獨家藥品；截至目錄調整當年12月31日，連續納入目錄”協議期內談判藥品部分“時間達到8年的藥品（新增）。
2）簡易續約：獨家藥品；本協議期基金實際支出未超過基金支出預算的200%；未來兩年的基金支出預算增幅合理；市場環境未見重大變化；不符合納入常規目錄管理的條件。
3）重新談判：不符合納入常規目錄管理及簡易續約條件的藥品；符合簡易續約條件，但企業按主動申請通過談判確定支付標準的品種（新增）。
2023年續約規則調整后，更方便創新藥企制定相關市場策略，板塊預期更穩定，對療效穩定、長期續約的藥品支付意愿更強、降價壓力更小。因此本次醫保談判后續釋放催化信息對相關創新藥企或更偏正面，值得持續關注。醫保談判續約規則調整后，科創100ETF（588190）及創新藥ETF（159992）迎來階段性布局機遇。
三、資金端：資金持續抄底醫藥板塊
北向資金：過去一周，北向資金凈流入電子、通信、醫藥賽道居前，其中醫藥板塊凈流入6.51億元，表現了新題材催化出現以來北向資金對醫藥板塊未來走勢的看好。伴隨美國10月通脹水平的走弱，未來美債利率有望步入下行通道，北向資金回流可期，基本面維度受益于醫藥投融資環境改善的創新藥賽道有望持續受到資金青睞。
ETF市場：國內ETF市場來看，醫藥賽道資金流入亦較為明顯，短期調整吸引了更多投資者，過去一周凈流入超過2億份，驗證了市場對醫藥賽道的中長期也較為看好。
科創100ETF（588190）跟蹤的科創100指數布局的第一大權重行業為醫藥、第二大權重行業為電子，布局科創板中小市值個股，為我國“硬科技”公司技術攻堅“卡脖子”提供了重要的融資渠道，反過來也為投資者提供了分享這些細分方向龍頭從小到大的成長紅利。在創新藥板塊題材頻出、醫保談判有望釋放利好信息、資金面持續向好的背景下，指數未來彈性可期，可重點關注創新藥ETF（159992）。
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