發作性睡病新藥--口服食欲素受體激動劑TAK-994突破性療法
TAK-994旨在選擇性靶向食欲素-2受體，開發用于治療發作性睡病1型（NT1）患者的白天過度嗜睡（EDS）。
發作性睡病
武田制藥（Takeda）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予TAK-994突破性療法認定（BTD），這是一款處于2期臨床階段的口服食欲素激動劑，旨在選擇性靶向食欲素-2受體。
目前，TAK-994正被開發用于治療發作性睡病1型（NT1）患者的白天過度嗜睡（EDS）。這是一種改變睡眠-覺醒周期的慢性神經系統疾病。EDS是NT1的一種標志性癥狀，其特征是一個人無法全天保持清醒和警覺，以及每天無意或在不適當的時間入睡。
BTD是FDA的一個新藥評審通道，旨在加快開發及審查用于治療嚴重或威及生命的疾病、并且有初步臨床證據表明與現有治療藥物相比能夠實質性改善病情的新藥。獲得BTD的藥物，在研發時能得到包括FDA高層官員在內的更加密切的指導，在審查時有資格進行滾動審查和潛在優先審查，以保障在最短時間內為患者提供新的治療選擇。
根據國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）公示信息，TAK-994已于2020年7月在中國獲得臨床試驗默示許可。
TAK-994是武田位于日本Shonan的實驗室發現的，是Shonan健康創新園開放創新中心的一部分，是武田開創性的以多資產食欲素為重點的特許經營的主要候選產品。此次BTD標志著武田加速開發努力將這一重要的潛在療法帶給NT1患者方面的一個重要里程碑。
FDA授予TAK-994 BTD，部分基于早期和初步臨床數據，這些數據表明：在NT1患者中，TAK-994可顯著改善白天清醒的客觀和主觀測量結果。目前，TAK-994正在進行一項2期研究（TAK-994-1501）。來自已完成的2期研究的數據將在得出研究結論后在未來召開的科學會議上公布。
武田神經科學治療領域負責人Sarah Sheikh表示：“發作性睡病1型患者白天嗜睡過度，這可能意味著他們經常在工作或學校睡著。如果獲得批準，TAK-994有潛力改變我們目前治療NT1的方式，解決該疾病核心的內在食欲素缺陷問題。食欲素在調節人體睡眠-覺醒周期中起著關鍵作用，并支持大腦中促進身體自然覺醒的通路。”
原文出處：U.S. Food and Drug Administration Grants Breakthrough Therapy Designation to Takeda’s Investigational Compound, TAK-994, an Oral Orexin Agonist in Clinical Development for Narcolepsy Type 1 (NT1)
