FDA就基因治療試驗事故發聲明
7月24日，美國西雅圖Targeted Genetics公司向美國FDA（美國食品與藥品監督局）報告說，在一項正在研究的基因療法治療活性炎性關節炎臨床試驗中，有一名受試患者死亡。FDA向死者家屬表示了哀悼。
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Targeted Genetics公司之前已經向FDA通報說一名接受該臨床試驗的患者出現了一系列副作用。盡管這名患者的生病原因不清楚，并且目前也仍然不確定，但是FDA已經讓該公司停止了進一步的試驗，并且不能招募新的患者繼續試驗。
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所研究的產品利用一種載體顆粒將治療基因傳遞到靶標細胞。使用的這種載體是AAV（一種重組的腺相關病毒），它能夠將基因傳送到腫瘤－骨疽因子受體（Tumor-Necrosis Factor-Receptor），從而專門移植一種關鍵的炎癥介導因子。在這項研究中，這種基因療法被施用在受疾病影響的關節中，以期望能夠緩解炎性關節炎患者的炎癥和病情。
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在這項試驗中有100多個患者參與，沒有相似的嚴重事件發生。但是，這名死亡患者在第二次注射這種產品時發病。為了防范副作用的發生，FDA迅速展開調查來弄清是否這種疾病與所接受的試驗有關。目前，對患者的病因和之后死亡原因的調查還在緊張進行。
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Targeted Genetics目前正在配合FDA的調查工作病情已經同意向FDA提供不同檢測的結果和匯總的信息，以協助確定出這名患者的死因。
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FDA也正在與美國健康研究院進行協調，希望能夠更好地了解這一事件的科學和安全性問題。這些問題將在9月召開的NIH重組DNA建議委員會會議上討論。
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FDA還不知道在其他的使用這種產品或使用AAV作為載體的其他基因的基因治療試驗中是否也會發生相似的副作用。但是，FDA還是表示將對所有正在進行的、使用AAV的試驗進行重新審查。
FDA承認，臨床試驗中的受試者的貢獻，因此對潛在的安全問題予以有限考慮。
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腺相關病毒(AAV)是細小病毒家族的一員，為無包膜的線性單鏈DNA病毒.? 由于AAV具有長期潛伏于人體而不具有任何明顯致病性等優點，人們對AAV作為一種理想的基因治療載體給予了很大期望. 。腺相關病毒（AAV）一直被認為是最安全的載體，以腺相關病毒作為載體的基因療法被稱為腺相關病毒基因療法。但是據此前《科學》雜志報道，一項研究發現有些人在用腺相關病毒基因療法治療過之后，細胞內會產生不正常的染色體。這一發現引起了基因學家們對于腺相關病毒基因療法的安全性的關注。?
大多數研究者認為，腺相關病毒比其他濾過性毒菌要安全得多，因為人體感染腺相關病毒是很平常的，而且這種病毒也不會導致任何已知的疾病。腺相關病毒基因療法也已經通過了很多安全性試驗。但是基因學家們還不清楚腺相關病毒確切的作用機理，他們想知道腺相關病毒的DNA是如何進入細胞的染色體的，在這一過程中是否會對染色體造成破壞。
華盛頓大學的基因學家大衛·拉賽爾領導的一個小組研究了腺相關病毒對染色體的影響。在病人接受了腺相關病毒基因療法治療之后，他們分析染色體的DNA序列。拉賽爾小組發現正像前一年二月份出版的《自然遺傳學》雜志報道的那樣，在腺相關病毒進入染色體時，染色體產生了變異，而染色體的變異可能導致癌癥。現在還不知道這是否是因為他們所選擇的細胞類型造成的。
Targeted Genetics Corporation，該公司為治療傳染性和遺傳性疾病開發基因治療產品和技術。它們以其核心技術建立了一個研究基地，基於此，他們相信其有潛力去研究大量的病菌，并開發出相應的治療產品。他們有二個發展中的主打產品，從事治療纖維性囊種和癌癥。
