種系基因療法的基本概念
在種系基因治療的情況下，生殖細胞，即精子或卵子，通常依據功能基因被修改整合進入基因組中。因此，這種通過治療后的改變可以遺傳且能傳給后代。這種新的方法，從理論上說，應該會對基因性疾病和遺傳性疾病的對抗非常有效。然而，因為種種技術與倫理問題，許多司法管轄區禁止在人類身上應用這一治療手段 。
體細胞基因治療(Somatic gene therapy)
在體細胞基因治療的情況下，治療基因轉移到病人的體細胞。任何基因的修改和產生的效果將只體現在接受治療的病人身上，并不會被病人的子女或后人繼承，這主要與體細胞的性質與功能有關。
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