Kite多發性骨髓瘤CAR-T療法獲美FDA批準
今日，Kite Pharma宣布，美國FDA已經批準了其CAR-T療法KITE-585的IND申請。這款療法也將于近期啟動1期臨床試驗。由于這款療法完全基于Kite的內部篩選與研發，并采用了能增強活性的下一代生產工藝，這條新聞一經出爐，就得到了諸多分析師的關注。
KITE-585計劃用于多發性骨髓瘤的治療。這是一種病發于骨髓漿細胞的癌癥。異常的漿細胞會不受控制地增長，抑制骨髓其他細胞的誕生。這會帶來骨骼損傷、貧血、流血、以及抗感染能力下降等嚴重后果。在2017年，全美估計有30280個新發多發性骨髓瘤的病例，并有12590名患者因為這個疾病而去世。這種疾病的預后一般，經診斷后的5年生存率約為50%。
KITE-585是一款針對BCMA的療法。在大部分多發性骨髓瘤患者的惡性漿細胞表面，都能找到BCMA蛋白的蹤跡。盡管它也出現在正常漿細胞上和特定的成熟B細胞上，但其他組織不會表達這種蛋白。因此，BCMA是一個治療多發性骨髓瘤的CAR-T療法潛在靶點。
Kite帶來的KITE-585含有從全人源單克隆抗體上派生出的受體，并帶有CD28共刺激域，對CAR-T療法有所優化。在臨床前試驗中，無論靶點表達的BCMA濃度是高是低，KITE-585都彰顯出了結合的活性。而且，它的活性不會受到可溶BCMA蛋白水平的影響。基于這款療法的潛在治療能力，Kite遞交了IND申請，希望在臨床試驗中進一步評估它的安全性與療效。這一申請也得到了美國FDA的批準。
“KITE-585有潛力成為Kite在細胞療法領域的下一個重要進展。我們做了大量的臨床前開發工作，這包括候選物篩選、工程化、以及測試。我們的內部研究團隊做了許多工作，這也反映了Kite在CAR設計和細胞療法領域的豐富經驗，”Kite研發執行副總裁兼首席醫學官Davie Chang博士說道：“展望未來，我們相信KITE-585領先的設計和生產工藝，再配合上我們已被證實的工程化T細胞能力，多個臨床項目有望得到快速執行。”
