白血病基因治療 ? ??? 1．反義基因治療? 根據堿基互補配對的原理，人工合成或生物體內合成一段寡聚脫氧核糖核酸與癌基因、突變基因或非正常表達基因中正義鏈或mRNA某片段特異互補，封閉或阻斷這些基因的表達，使惡變的細胞逆轉，進入分化或成熟階段，或使細胞凋亡、逆轉耐藥。 ? ??? 2．自殺基因治療? 轉入一些特異的酶可以作為藥物作用的靶位，藥物可殺傷或抑制帶有該種酶基因的細胞，激活藥物產生的毒性僅局限于具有激活藥物酶基因的細胞及(或)其微環境中。這種激活藥物的酶基因被稱為自殺基因。人們可把自殺基因轉人腫瘤細胞，使無毒或低毒的藥物前體產生高度敏感性，從而選擇性殺傷腫瘤，但對宿主無害。常用的自殺基因有單純皰疹病毒胸苷激酶(HSVTK)基因、胞嘧啶脫氨酶(凹)基因等。 ? ??? 3．免疫調節基因治療? 包括細胞因子基因治療和細胞因子聯合基因治療。細胞因子基因治療是將各種細胞因子基因，如IL、G-CSF、INF等，轉染到CTL、TIL等抗癌效應細胞、腫瘤細胞、造血干細胞等，借助細胞因子激活CTL，以補償輔助T細胞的不足，加強對低免疫原性腫瘤細胞的識別等。細胞因子聯合基因治療是把兩種或兩種以上有協同作用的細胞因子聯合基因或細胞因子與B7基因、自殺基因等聯合轉染腫瘤細胞，達到改變腫瘤細胞表面免疫特性、更有效地殺傷腫瘤細胞的目的。 ? ??? 4．核酸核酶基因治療? 核酸核酶是一類有催化活性的RNA分子，可序列特異地與靶RNA分子配對，對底物進行切割，促進mRNA的降解，從而使其失去生物學功能。利用這種特性，人工設計合成具有催化活性的核酶，針對特定的RNA序列進行剪切，使其失活，從而抑制有害基因的表達。 ? ??? 5．DNA去甲基化治療? 用甲基轉移酶抑制劑或反義核苷酸探針抑制轉移酶活性，使腫瘤抑制基因去甲基化，達到治療腫瘤的目的。